他们寻求资金用于寻求阻止ELA的人类开创性试验

时间:2019-06-25  author:郈畹  来源:永利网址游戏  浏览:61次  评论:124条

阿利坎特神经科学研究所(IN)仅有50万欧元能够在世界范围内开展一项开创性试验,其中有100名肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者停止运动器械的逐渐恶化,最终导致死亡,使用成体干细胞。

在埃尔切的MiguelHernández大学(UMH)和CSIC的混合中心IN,在成功地在小鼠中进行测试后,积极寻求492,800欧元来开发针对ALS的这种疗法。

这项临床试验将在穆尔西亚的Virgen de la Arrixaca医院,阿利坎特总医院和圣胡安医院进行三年,如果成功,将很快能够治疗900名新的ALS患者他们每年在西班牙诊断,以阻止他们肌肉的进行性和不可挽回的麻痹。

该研究所所长萨尔瓦多·马丁内斯向Efe解释说,他已经研究了20年来针对肌萎缩侧索硬化症的治疗,并且在十几位科学家面前,他已经在实验室证实了骨髓细胞的移植肌肉阻止这种仍然致命的疾病的进行性肌肉恶化。

这是因为骨髓的成体干细胞起到保护作用并防止运动神经元的死亡(称为运动神经元负责肌肉运动),此外还有没有排斥因为移植的细胞来自病人自己

然而,由于缺乏公共资源,迄今为止无法提出人体测试所需的费用,此前IN和穆尔西亚以及阿利坎特医院已经要求一个项目为马德里卡洛斯三世卫生研究所提供资金,没有商业目的支付临床试验的国家机构,并开了一个新的电话。

目的是检测位于胫骨前方的胫骨肌中的骨髓细胞移植,用于抬起足部; 并且在手中,疾病中的力量损失在临床上非常明显。

该测试将使用“双盲”系统进行,并且包括用一种安慰剂接种一只手的肌肉和另一只手的肌肉,而医生或患者不知道哪种是哪种。

一旦获得资金,该研究必须通过西班牙药品管理局的批准才能作为潜在的治疗方案,并且可以增加肌肉以有效对抗ALS,从隔膜开始。

“这种移植方法开启了更有效的希望,因为在肌肉中我们可以引入许多细胞,我们需要的数量和所需的剂量(取决于肌肉的大小),并且移植是在没有手术的情况下进行的只有局部麻醉,“马丁内斯说。

他澄清说,要推进这一针对ELA公共资金的开放式线路是必要的,因为这种疗法“对大型制药实验室不感兴趣”不使用可销售的产品,而是“患者自己的细胞”。

该试验将涉及来自该国任何地方的100名ALS患者,前提是他们得到神经科医生的支持以进行招募。

移植完成后,除了总医院和圣胡安德阿利坎特医院至少一年内,每三个月需要进行肌电图测试(以客观的方式查看肌肉的运动程度和力量) Arrixaca de Murcia的先前和最初移植手术

来自意大利和挪威的团体已经对这种疗法感兴趣,并已要求IN提供他们国家类似试验的信息。

IN的基础研究已经开展,多年来由西班牙政府,欧盟和西班牙细胞疗法网络提供资金,以及Diogenes和Rotary Illice等基金会的捐款。

平均而言,在西班牙每天诊断出不止一个人患有ELA,没有治愈的疾病,并且仅具有少量姑息疗效的治疗,仅延长寿命约6个月,期望3至5年。

10%的病例具有遗传起源,其余病因不明,这使得治愈的可能性变得复杂,并且开启了易感性和环境遗传因素的理论。

安东尼奥马丁